Govor

Gregor Bezenšek

Bi en uvod naredil nič. Mi bi se tudi najprej uvodoma zahvalil, veseli smo, da je prišlo do tega dneva, do te razprave, da le govorimo o tem za tole mizo, kajti to je izjemnega pomena.

Uvodoma naj povem, da smo v Društvu Viljem Julijan glas otrok z redkimi boleznimi in glas teh družin. Jaz osebno, kot pa veste, kot večina verjetno od vas ve, sem tudi oče fantka Viljema Julijana, ki je pač tudi preminul z eno zelo težko, redko gensko boleznijo, zato vam tudi danes lahko izhajam iz lastne izkušnje in povem, kaj sem takrat občutil, ko zanj ni bilo in kaj sva z Nino z ženo takrat občutila, ko zanj ni bilo rešitve na mizi. In kaj bi storila, če bi bila? Društvo Viljem Julijan smo v zadnjih letih državo in pa seveda pristojno ministrstvo, torej Ministrstvo za zdravje, večkrat pozvali, da otrokom z redkimi boleznimi zagotovi možnost zdravljenja, če le ta obstaja. Konkretno smo pozvali, da se ustanovi nek sklad ali pa ustanovi nek mehanizem, ki bi poskrbel za takšne situacije. Torej, za ta zdravila, ki še niso dostopna, so pa odobrena torej v drugih razvitih državah, kot so na primer v Združenih državah Amerike. Ko sva midva imela situacijo z Nino, sva rekla zdravnici, ko naju soočila z diagnozo, poglejte, gospa, vem, da je hudo in takšna diagnoza težka, ampak midva sva z ženo pripravljena priplavati oceane, da prideva do zdravila. To so bile najine besede, to je bil moj prvi odziv na to, da ima smrtonosno bolezen, za katero ni ne zdravila in ne zdravljenja. In zakaj smo mi pozvali ministrstvo? Torej obstaja, kot vemo, 8000 redkih bolezni, 8000 in večinoma teh so genske bolezni. In tragična realnost teh redkih bolezni pa je, da za veliko večino, vsaj za 95 odstotkov teh redkih bolezni torej ni nobenega zdravila in ne zdravljenja. In še enkrat, danes govorimo o boleznih, za katere večinoma res ni nobenega zdravljenja ali možnosti, in to je žalostno. In kot še enkrat poudarim, vem, kako je, ko otroku ne moreš pomagati in ima smrtonosno bolezen in če obstaja možnost kot starš, verjemite mi boš snel rokavice in bo šel v napad. To je čustven odziv, ja, je čustven odziv, ampak situacija je takšna, kot je, starši se odzivamo čustveno. In če obstaja možnost, realna možnost, ne boste našli v današnjem času starša, ki bo vedel, da je zdravilo tam čez lužo, pa bo tiho, verjemite mi. Ampak v zadnjih letih se je pa torej začel ta preboj na področju teh zdravil in gre torej za večinoma genske terapije oziroma za ta genska zdravljenja. Pri tem pa sta seveda ti dve veliki težavi. Prva je, da so ta zdravila, kot vemo, izjemno, izjemno draga, gredo cene tudi do štiri milijone evrov in drugo je, da ta zdravila razvijajo se večinoma v Združenih državah, kot smo že slišali, kjer so tudi najprej odobrena in dostopna. Torej ta nova genska zdravila so v Evropski uniji, nato odobrena, dostopna. z enim velikim zamikom, ki pa je lahko tudi več leten, kar je spet tragika. Takšna je zgodba s to gensko terapijo, tudi z urgensma, s spinalno mišično atrofijo, kjer je cela Slovenija zbirala sredstva, saj se spomnimo Krisa. In takšna je zgodba z gensko terapijo Elevydis, z dušenovo mišično distrofijo, kjer je tudi cela Slovenija zbirala sredstva za Matica. In sprašujemo se, koliko bo še takšnih zgodb? Nismo mi tisti, ki apeliramo na to, starši se odločijo. In kako smo lahko prišli v situacijo, ko z donacijami nas državljanov zbiramo denar za zdravljenje teh otrok. In ali nam je postalo to normalno? Ali država ni sposobna kriti teh stroškov za zdravljenje teh otrok ali noče ali je očitno mogoče vse dobro urejeno? Jaz mislim, da če življenje kaže, da ni, potem verjetno ni. In še enkrat bom vprašal, da res ponotranjimo, kako smo lahko prišli v to situacijo, ko z donacijami nas, državljanov zbiramo denar za zdravljenje otrok? Razlogi so takšni in drugačni, ampak težave so tu. Navajen sem bil včasih, da prispevamo za zdravila v Unicefu, za otroke v Afriki, sedaj pa smo prišli do momenta, da zbiramo za zdravila otroke v Sloveniji. Poznamo pa tudi pozitivne prakse iz tujih držav, tudi evropskih, kot so na primer Švedska ali pa Nizozemska. Recimo Švedska ima centraliziran sistem za oceno redkih bolezni preko agencije TLV in pa zdravila za redke bolezni se lahko financirajo tudi pred EMA odobritvijo, torej Evropske agencije za zdravila, če obstaja ta klinična nujnost. Tudi en primer je recimo tudi Nizozemska uporablja sistem / nerazumljivo/, program, ki omogoča dostop do zdravil, ki niso registrirana v EU in obstaja poseben sklad za redke bolezni, ki krije stroške tega zdravljenja. Pri tem pa govorimo o teh napredujočih boleznih, ki se zdravstveno stanje otroka slabša iz dneva v dan in iz ure v uro. Pogosto to tudi pomeni, da otrok s to boleznijo v Sloveniji ne bo prejel tega zdravila tudi po tem, ko bo odobreno v Evropski uniji, saj bo že prepozno. Včasih je lahko to en mesec, včasih je lahko to eno leto ali pa tudi če par let. Si predstavljate, kaj to pomeni za otroka in si predstavljate, kaj to pomeni za starše? Jaz si to predstavljam v dno duše. Če bi v času življenja Viljem Julijan zanj obstajalo zdravljenje, torej, če bi tedaj v Združenih državah za njegovo bolezen razvili, kot sem povedal, bi preplaval ocean. In sedaj se vprašam, je v Sloveniji državi in ministrstvu ter ZZZS problem denar za ta zdravila, smo torej tam, ko se na Ministrstvu za zdravje in na zavarovalnici da smo se odločili, da ne bomo dali denarja za zdravljenje teh otrok, ker so nam zdravila predraga? Samo sprašujem. Ali torej to pomeni, da življenje teh malih borcev ni dovolj vredno? Očitno smo tam, upam, da ne, ampak bojim se, da je to eno žalostno spoznanje. Novo gensko zdravilo, ki je odobreno v Združenih državah, je odobreno s strani državne Agencije za zdravila, FDA, Federal Drug Agency, ki je ekvivalent agencija kot Evropska agencija za zdravila EMA, ekvivalentna, tudi tam vedo, kaj delajo. FDA novo zdravilo odobri na osnovi dokazane varnosti in učinkovitosti, enako kot Evropska agencija za zdravila. Gre torej za nova zdravila, ki so šla skozi vse ustrezne in predpisane znanstvene in medicinske faze preizkušanja. Torej, govorimo o zdravilih, ki so odobrena, mi se danes ne pogovarjamo o zdravilih, ki niso odobrena, so odobrena, samo niso odobrena v Evropi. Torej gensko zdravilo, zgolj, za gensko(?), torej terapijo, ki jo je prejel Kris, je odobrila FDA, gensko terapijo Elvidis, ki jo je prejel Matic, je tudi odobrila FDA. In upam, da kdo od danes prisotnih ne bo zlorabil nedavne situacije z gensko terapijo Elevydis, kot smo že slišali, ko se je v Z…, zgodilo, v Združenih državah zgodilo, da sta dva bolnika umrla po prejemu te genske terapije, torej dva bolnika naj bi umrla, naj bi umrla zaradi Elevydisa in ne trije, kot so poročali mediji v Sloveniji. Torej dva, ampak to je še vedno, naj bi, dokazov o tem ni.

In ta bolnika sta bila starejša mladoletnika, to je pomembno, v starosti več kot 15 let in nista mogla več hoditi, njuno telo pa je bilo tudi že zelo poškodovano in oslabljeno zaradi Dušenove mišične distrofije. Bila sta že zaradi bolezni zelo, zelo uboga. In v Združenih državah se po teh dveh smrtnih, smrtih, začasno so prepovedali Elevydis, to drži, ampak nato so ga pa kmalu spet odobrili in ta trenutek v ZDA otroci z duševno mišično distrofijo lahko ponovno prejemajo to gensko terapijo. To niste dodali. Lahko ponovno prejemajo to terapijo. Tako da do sedaj je to gensko terapijo Elevydis sprejelo že skoraj tisoč otrok, tisoč otrok, ja. Otroci v Sloveniji pa žal tega ne morejo in poznate, dragi moji, spoštovani tukaj, imena teh otrok. Če jih ne, vam jih, lahko vam mi povemo, to so sedaj Tjaš, Tit in Jaka. Tudi za Jakata zbirajo ta sredstva sedaj, ne naše društvo, drugo društvo, starši in zapomnite si ta imena, ker danes se tukaj odločate o njihovi usodi.

Ko govorimo o zdravljenju otrok, ki imajo bolezni, za katere ni zdravil, se lahko vprašamo eno ključno vprašanje. Ali se bomo tu pogovarjali kot ljudje ali pa se bomo o tem pogovarjali kot brezčutni birokrati, ki dajejo denar pred življenjem otrok, pri tem pa se izgovarjamo na vse mogoče zakonodaje, finančne, strokovne in pa druge argumente. Vsak, ki da denar pred življenje otroka po sebi opravičilo vedno izumil neko lepo zvenečo mogoče je tudi strokovno utemeljene argumente, ampak dejstvo ostaja. Otroku ne boste dali možnost zdravljenja. In res me zanima, kako bi danes to, kar govorite na tej seji, povedali tem otrokom v obraz. Kako bi to povedali Tjažu, kako bi to povedali Titu in Jaku, kako bi to povedali mogoče Milošu? Tudi rabi zdravilo, bil je že v ZDA in kako bi to povedali vašemu otroku, če bi imel grozno redko bolezen, za katero je na voljo zdravljenje le v ZDA, bi mu rekli: veš, dragi moj sin oziroma moja hčerka, v Ameriki so odobrili zdravljenje za tvojo strašno bolezen, vendar ga ne boš dobila, ker bomo raje še počakali. Raje bomo počakali, da ga odobrijo v Evropi, ker veš, takšen je pač svet. Upoštevati je treba potrebno birokracijo. Upoštevati je potrebno Evropsko agencijo za zdravila in pa Ministrstvo za zdravje in za zavarovalnico in upoštevati je potrebno naš preljubi sistem, ki bi ga sicer lahko spremenili, ampak ga nočemo, ker imamo sistem raje kot tebe. In počakali bomo, ker bo to zdravilo verjetno cenejše v Evropi. Bomo pač malo počakali, ker se bomo izpogajali za nižjo ceno. In veš, tvoje življenje ni vredno takšnega denarja. Ceno moramo najprej znižati, potem ga boš pa mogoče lahko dobil ali pa dobila. Ampak dragi sin oziroma hčera, na koncu tega zdravila, verjetno sploh ne boš dobila, ker bo za vse to, kar sem ti sedaj naštel, potrebnega preveč časa, lahko tudi več let, kar pa bo za tebe prepozno in tvoja bolezen bo tedaj že tako napredovala, ti boš lahko telesno oslabela, da ti to zdravljenje ne bo več prav nič pomagala. Zato, dragi sin hčera, se bomo delali, kot da to zdravilo tam v Ameriki ne obstaja in obstaja in ne obstaja in se bomo delali kot da ni mogoče, da bi ga lahko dobili, pretvarjamo se. Torej, mi v društvu se tega ne gremo, mi smo zagovorniki otrok in življenja. In če danes česa ne bom mogel poslušati, je to tega, da bo nekdo govoril, da mu je mar za otroke, v naslednjem stavku pa bom naštel sto lepih argumentov in premišljenih izgovorov, opravičil in dejstev, zakaj je proti temu, da bi otrok s hudo, kruto in neusmiljeno boleznijo dobil možnost zdravljenja z novim zdravilom, ki mu ga bo krila država. Naše stališče v Društvu Vilim Julijan na temo današnjega posveta je jasno in enotno in vedno bo ostalo takšno.

Mi smo absolutno za, da v Sloveniji vzpostavimo mehanizem, lahko je poseben sklad, karkoli, lahko je tudi kaj drugega ali oblika mehanizma, pač ni bistveno. Torej, mi smo absolutno za, da v Sloveniji vzpostavimo mehanizem, s katerim bo država krila zdravljenje otrok z redkimi boleznimi z novimi zdravili, tudi če ta zdravila še niso odobrena v Evropi, so pa odobrena v razviti zahodni državi, kot so Združene države Amerike. Hvala za pozornost.