Hvala lepa za besedo, spoštovani predsedujoči, spoštovane poslanke, spoštovani poslanci, spoštovani gostje.
Najprej dovolite, da v začetku izrazim eno zelo, zelo, kako naj temu rečem, zadovoljstvo, da smo znotraj današnjega dne pravzaprav tule zbrani zelo različni resorji, deležniki in tisti, ki se na takšen ali drugačen način srečujemo in srečujete z redkimi boleznimi. Kajti gre za področje brez dvoma, ki ima zelo široko, pač interdisciplinarno, zelo na široko je pokrito več različnih zornih kotov. In govoriti o celostni obravnavi področja redkih bolezni samo s fokusom na enega izmed zornih kotov Brez dvoma prinaša samo parcialnih ali pa nikakršnih rezultatov. Pa vendar kljub vsemu dovolite, da jaz v imenu ministrstva, iz katerega prihajam, visoko šolstvo, znanost in inovacije, osvetlim naš delček zgodbe. Ne bom se dotikal vprašanja financiranja zdravljenjaredkih bolezni ali oskrbe tistih, ki so jih redke bolezni prizadele, ampak, da se omejim na področje, ki ga pokriva naš resor, ki ga pokriva naše ministrstvo. Pač dejstvo je in štartati moramo iz nekaj predpostavk, in sicer prva, ki izhaja iz našega zornega kota, da brez dvoma na tem področju imamo v Sloveniji dobre znanstvenike, dobre znanstvene institucije, ki imajo marsikaj pomembnega povedati, ne samo v nacionalnem, ampak tudi v širšem evropskem ali globalnem kontekstu.
Druga pomembna reč je, da tudi potem na konkretni ravni zdravljenja ne moremo brez tega, da to znanost, te znanstvenike vključujemo v kasnejše faze, ko gremo že preko faze bazičnih raziskav v posamezna konkretna zdravljenja posameznikov.
In tretja reč, ki bi jo rad omenil oziroma ki bi jo, na katero bi se naslonil, da se popolnoma jasno zavedamo, da je za kakršnokoli resno raziskovalno delo in potem povezovanje raziskovanja s kliničnimi raziskavami potrebna raziskovalna infrastruktura. Infrastruktura, na kateri lahko raziskovalci v sodelovanju s potem tudi tistimi, ki se na terciarni ravni zdravstva in vsemi ostalimi deležniki lahko pač razvijajo in lahko delajo stvari, ki so pač ne samo, kot rečeno, v slovenskem kontekstu, ampak tudi v globalnem kontekstu takšne, kot da prinašajo rezultate.
In s tega vidika pač se je naše ministrstvo zelo resno lotilo podpore raziskovalnemu delu raziskovanja redkih bolezni. Prvič, če dovolite, bi, omenjen, je že bil, omenjena je že bila sprememba zakona, kjer še vedno potrebno je povedati Zakon o znanstveno raziskovalni in inovacijski dejavnosti se nanaša in fokusira na inovacije in raziskave, ne na zdravljenje kot takšno in sistem zdravljenja, ki je urejen drugje. Kar pomeni, znotraj zakona smo prinesli možnost, da lahko raziskave, ki imajo dober obet, da bodo v naslednjih korakih pripomogle k temu, da se bomo uspešno spoprijeli z redkimi boleznimi in ki, v katerih delujejo, v katerih sodelujejo slovenski raziskovalci. Ni nujno, da izključno, ampak vendar morajo imeti pomembno vlogo. Pač slovenski raziskovalci na inštitutih, na univerzah, v kliničnih institucijah, se pravi večinoma v UKC-jih ali podobnih, kjer pač delujejo. Skratka, da imajo možnost dobiti sofinanciranje te raziskovalne oziroma te predkliničnih in kliničnih študij, ki so del procesa, ki pripelje do želene končne rešitve.
In če pogledamo, večina naših ali pa praktično vsi naši inštrumenti na raziskovalnem področju so podvrženi strogim mednarodnim recenzijam oziroma evalvacijskim procesom. Tukaj smo naredili oziroma je narejena izjema, da v kolikor izpolnjujejo nekatere izmed pogoje, ki so zapisani v zakonu kjer pravzaprav glede na to, da naše ministrstvo na področje redkih bolezni se ne spozna, to je popolnoma jasno. Spoznamo oziroma podpiramo pa področje raziskav in zaradi tega se moramo v procesu izbora zelo močno nasloniti tudi na ministrstvo in na druge organe, ki delajo na tem področju. In v kolikor so pokljukani vsi tisti pogoji, ki so predvideni, gremo v financiranje brez tega mednarodnega evalvacijskega procesa. In verjamemo, da je to način, da je to mehanizem za podporo, prvič, razvoju in zelo, zelo aktivni vlogi naših raziskovalcev, ki v drugem in tretjem in naslednjih korakih pripelje tudi do konkretnega rezultata, kjer bo lahko v Sloveniji ali z močnim angažmajem slovenskih raziskovalcev razvito zdravilo, ki bo uporabljeno lahko tudi v tujini, ki bo, tako kot je bilo rečeno, pod enakimi pogoji oziroma brezplačno, neprofitno dostopno tistim, ki bodo podobno oziroma isto zdravilo v nadaljnjih korakih v Sloveniji potrebovali. Skratka, da ni to proces, ki pripelje do enkratnega zdravljenja vsem ostalim, če bo kakorkoli to primerno in bo stroka seveda ocenila, bi pa poskušali to zdravilo prodati po profitni ceni. Tega pač seveda in pač nočemo in smo poskušali zavarovati. In močno upam, da bo to vse skupaj prineslo oziroma pripeljalo do tega, da bo prvič področje raziskovalnih timov oziroma da bodo obseg raziskovalnih timov, ki na teh vsebinah v Sloveniji, v Sloveniji delajo in se povezujejo s tujino v nadaljnjih letih rastel in se krepil.
Drugič, verjamemo in upamo, da bo s to pomočjo, ne samo s to pomočjo, ampak tudi s to pomočjo oblikovanih oziroma izvedenih čim več dobrih zgodb razvoja zdravil, ki bodo pripomogla k zdravljenju redkih, redkih bolezni, posebej pač pri otrocih in da bomo na ta način pravzaprav tudi povezali skupnost, povezali raziskovalne inštitute z zdravniki in ne nazadnje tudi s širšo javnostjo, s širšim krogom deležnikov, ki jaz verjamem, da ste verjetno v zelo, zelo velikem, veliki večini danes tu zbrani. In zaradi tega se mi zdi ta razprava tako zelo pomembna.
In morda zadnja stvar, da ne bom predolg in da prepustim čim več prostora razpravi, ki sledi. Na ministrstvu smo tudi oziroma smo v fazi financiranja pomembnega nacionalnega centra za genske terapije oziroma za delo, za raziskave na področju genskih, genske terapije in redkih bolezni, skratka na Kemijskem inštitutu je v enem zelo, zelo kompetitivnem in zelo, kako naj temu rečem, težkem evropskem razpisu skupina raziskovalcev, ki jo vodi doktor Jerala, uspela pridobiti pomemben projekt s 15 milijoni evrov, ki ga z enakim zneskom nadgrajujemo oziroma nadzidavamo, če temu tako rečemo, s strani našega ministrstva. In vzpostavlja se tako imenovani center CTG, CT, če sem prav povedal, kratice, ki za katerega verjamemo, da bo pa prinesel tisti zadnji, ta tretji element, kot sem rekel, raziskovalne infrastrukture, ki bo povezovala. Skratka 30 milijonski projekt, če seštejemo oba vira, plus še nekaj, kar bo financirano iz nacionalnih virov on top tega oziroma povrh tega, kjer se bo prišlo verjetno še do nekih dodatnih investicij, ki bodo potrebne. In verjamemo, da bo tovrsten center pripomogel k temu, da bomo imeli stičišče HAP, jedro, kakorkoli temu rečemo, raziskovalnih kapacitet, ki bo združeval univerze in vse ostale, že prej imenovane in tudi končne pač tiste, ki nastopate tule kot zainteresirana javnost, da bomo lahko v nadaljevanju bistveno, bistveno bolje iz raziskovalnega zornega kota naslovili izzive redkih bolezni.
Morda samo še ena stvar. Z novo zakonodajo, ne to zadnjo novelico, ki je prinesla možnost financiranja tega projekta oziroma razvoja tega konkretnega zdravila. in verjamemo tudi vseh ostalih, ki sledijo, ampak za tisto celovito iz leta 2022 smo zagotovili tudi, prvič, stabilno financiranje raziskovalnega dela kliničnih centrov, skratka raziskovalnih institucij s področja zdravja, medicine, da lahko v bistvu imajo nek temelj za raziskovalno delo, za bazično raziskovalno delo, ki pa verjamem, da ga bomo s temi stvarmi naprej nadgrajevali. Skratka, jaz močno verjamem, da so inštrumenti in prizadevanja našega ministrstva pripomogla, bodo pripomogla, da postavimo temelj za razvoj znanja in za spopadanje čim bolj učinkovito z redkimi boleznimi pri nas. Ne delamo si utvar, da je naš prispevek nekaj, kar bo zagotovilo financiranje in pa sistemsko zdravljenje redkih bolezni, ker to je drugje. Ampak vendar verjamem, da ko sestavimo vse koščke, ki jih imamo danes v tej dvorani in naredimo čim bolj koherenten sistem, bo tudi tisti naš delček pripomogel k temu, da bo slika taka, kakršna mora biti.
Tako da hvala lepa za vabilo in za priložnost, da na to temo pač nekaj stavkov z našega zornega kota obrazložim. Hvala lepa.