Predsedujoči, hvala za besedo.

Spoštovani zbrani, lep pozdrav!

Uvodoma pojasnjujem, da del gradiva za današnjo sejo, ki navaja, da v Sloveniji sistemsko ni zagotovljeno financiranje za dostop do sodobnih terapij z novimi zdravili. In da so starši otrok z redkimi boleznimi prisiljeni v samostojno zbiranje sredstev ne odraža dejanskega stanja. Kajti, Ministrstvo za zdravje je na področju redkih bolezni izjemno aktivno. Samo v letu 2020-2022 je Ministrstvo za zdravje v aneksu 1 k splošnemu dogovoru za leto 2022 zagotovilo preko štiri. Milijone. Evrov za financiranje področja redkih bolezni, in sicer za financiranje štirih specializiranih multidisciplinarnih timov za obravnavo redkih bolezni. Slovenska vozlišča z evropske referenčne mreže, Centra za nediagnosticirane redke bolezni in registra redkih nemalignih bolezni, za uvedbo programa presajanja novorojencev s spinalno mišično atrofijo, težke prirojene okvare imunosti, cistično fibrozo in kongenitalno adrienalno hiperplazijo ter za program celostne obravnave otrok in mladostnikov s cistično fibrozo. Vlada je z namenom naslavljanja izidov na področju redkih bolezni in izboljšanja dostopa do inovativnih terapij za najranljivejše skupine prebivalstva, med njimi tudi otroke pripravila in podprla spremembo Zakona o znanstveno raziskovalni in inovacijski dejavnosti. Državni zbor je dopolnitev zakona sprejel v lanskem letu. Na podlagi te dopolnitve je omogočeno sofinanciranje predkliničnih in kliničnih študij zdravil sirot, ki so namenjena naprednemu zdravljenju pediatrične populacije s sredstvi državnega proračuna. Posebej pomembna določba dopolnjenega zakona določa, da morajo biti vsa zdravila, katerih razvoj je bil sofinanciran z javnimi sredstvi, na slovenskem trgu trajno dostopna po neprofitni ceni. S tem ukrepom država ne le spodbuja razvoj naprednih in inovativnih zdravljenj, temveč tudi zagotavlja dolgoročno dostopnost teh terapij za vse otroke z redkimi boleznimi v Sloveniji. Gre za še en pomemben korak k pravičnejšemu in solidarnejšemu zdravstvenemu sistemu. Slovenija sodeluje tudi v evropskem partnerstvu za redke bolezni Erdera, v okviru katerega lahko raziskovalne inštitucije Slovenije kandidirajo za finančna sredstva za raziskave in razvoj zdravil, namenjenih zdravljenju redkih bolezni. Za sofinanciranje transnacionalnih projektov znotraj razpisa za leto 2025 bo ministrstvo za zdravje namenilo do 100000 evrov letno za čas trajanja omenjenega razpisa.

V Republiki Sloveniji so bolnikom z redkimi boleznimi dostopne vse oblike zdravljenja, ki so na voljo na stroške obveznega zdravstvenega zavarovanja. Zavod za zdravstveno zavarovanje Republike Slovenije kljub visokim stroškom zdravljenja zagotavlja financiranje najnovejših inovativnih zdravil in zdravljenj tudi za področje redkih bolezni. Zavarovane osebe imajo v breme obveznega zdravstvenega zavarovanja pravico do terapij, če potrebo po zdravljenju skladno s svojo strokovno presojo ugotovi pristojni zdravnik in so strokovno utemeljene glede na konkretno zdravstveno stanje zavarovane osebe. Prav tako zavod ne zavrača predlogov za financiranje zdravljenja v tujini, v kolikor potrebo po zdravljenju skladno s svojo strokovno presojo ugotovi pristojni zdravnik. In so strokovno doktrinarno utemeljene glede na konkretno zdravstveno stanje zavarovane osebe. Ključen pogoj za dostopnost zdravila v državah članicah Evropske unije je njegova odobritev na ravni Evropske unije, saj ta postopek uradno potrjuje, da zdravilo izpolnjuje stroge standarde kakovosti, varnosti in učinkovitosti. Zaradi zaščite javnega zdravja ter zagotavljanju varnih preverjanju kakovostnih in učinkovitih zdravil je postopek odobritve v Evropski uniji natančno in strogo urejen. Postopek odobritve poteka na Evropski agenciji za zdravila Ema, ki je edina inštitucija, pristojna za centralizirano ocenjevanje zdravil v skladu z zakonodajo Evropske unije. Ema razpolaga z vsemi potrebnimi strokovnimi in znanstvenimi podatki ter zmogljivostmi, ki omogočajo celovito in neodvisno presojo o tem, ali zdravilo izpolnjuje pogoje za pridobitev dovoljenja za promet v Evropski uniji. Le na tej podlagi se zdravilo lahko dovoli dostop na trg Evropske unije, kar bolnikom zagotavlja najvišjo možno raven varnosti, kakovosti in učinkovitosti. Postopek odobritve ima nekateri bolniki oziroma njihovi starši dojemajo kot dolgotrajen in frustrirajoč. Zaradi občutka nujnosti lahko to vodi v iskanje alternativnih poti do zdravljenja, vključno z medijsko izpostavljenimi akcijami zbiranja sredstev za zdravljenje v tujini. Tovrstni pristopi pa imajo lahko svoje izzive, namreč zdravljenje z zdravilom, ki še nima dovoljenja za promet v Evropski uniji, pomeni, da ni bilo podvrženo celoviti in neodvisni oceni glede varnosti, kakovosti in učinkovitosti. Pomembno je tudi zavedanje, da so nekatere oblike zdravljenja, zlasti napredna dienska zdravila, povezana z dolgoročnimi posledicami. V določenih primerih lahko uporaba enega zdravila onemogoči kasnejšo uporabo drugih potencialno učinkovitejših terapij. To se lahko zgodi denimo zaradi močne imunske reakcije na virusni vektor, ki je sestavni del zdravila, zaradi česar ponovno zdravljenje z istim vektorjem ni več mogoče. Takšne odločitve so za to izjemno kompleksne in zahtevajo temeljito presojo vseh kliničnih regulatornih in etičnih vidikov.

Ministrstvo za zdravje in vlada razumeta stisko bolnikov in njihovih svojcev. V interesu vseh je, da bolnikom zagotovimo dostop do preverjenih, varnih in strokovno potrjenih oblik zdravljenja. Sistem javnega zdravja si prizadeva, da so sodobne terapije, vključno z najnovejšimi zdravili, bolnikom dostopne takoj, ko so varne in učinkovite ter jih odobrijo pristojne institucije. Nekateri bolniki oziroma njihovi starši pa si želijo zdravljenja z zdravili v tujini, ki so šele v fazi raziskav in razvoja in sploh še niso registrirana pri Ema za to organizirajo akcije zbiranja finančnih sredstev. Zbiranje denarja z medijskimi pobudami se izvajajo izključno na pobudo staršev oziroma svojcev bolnikov. Ministrstvo za zdravje in vlada v takih primerih nimata pristojnosti. Zelo zgovoren je primer zdravila Elevydis za zdravljenje bolnikov z duševno mišično distrofijo, ki ga je ameriška agencija za hrano in zdravila FDA že odobrila za uporabo v Združenih državah Amerike junija 2020, 23. V Evropski uniji je postopek ocenjevanja, ki vključuje presojo varnosti, kakovosti in učinkovitosti zdravila, ter njegovo ustreznost za odobritev zdravila na trgu Evropske unije poteka vse do 24. julija 2025, ko je Ema priporočila za vrnitev dovoljenja za promet z zdravilom. Ker študija ni pokazala, da bi zdravilo Elevydis vplivalo na gibalne sposobnosti in ker ni bilo dokazov o njegovi učinkovitosti. Po javno dostopnih informacijah je FDA v juliju letos zaradi treh smrtnih primerov akutne jetrne odpovedi po zdravljenju z omenjenim zdravilom proizvajalca pozvala, naj, dokler se podatki o varnosti ne raziščejo in razjasnijo, ustavi vse dobave zdravil v ZDA. Zato so v ZDA 22. julija 2025 prenehali dobavljati zdravilo zdravstvenim ustanovam. Zaradi omenjenih smrtnih primerov so ustavili tudi vse klinične raziskave omenjenega zdravila po svetu in novih bolnikov vanje ne vključujejo.

Na Pediatrični kliniki v Ljubljani redno sprejemajo odločitve regulatorjev tako v Evropski uniji kot ZDA, saj je po njihovih besedah varnost bolnikov na prvem mestu. Zato tudi oni odsvetujejo vsakršno zbiranje denarja preko medijev za zdravljenje slovenskih otrok z omenjenim zdravilom, tako kot so to odsvetovali tudi do sedaj. Ministrstvo za zdravje je že pred leti prejelo pobudo Društva Viljem Julijan in druge pobude za ustanovitev posebnega sklada za bolnike z redkimi boleznimi, predvsem zaradi financiranja visokih stroškov zdravljenja. Mnenje ministrstva za zdravje in vlade je, da ustanovitev posebnega sklada za bolnike z redkimi boleznimi v Republiki Sloveniji ne bi izboljšala dostopnosti. Takšna ureditev dolgoročno ne bi prispevala k bolj učinkovitemu in pravičnemu financiranju zdravljenja redkih bolezni. Razpršitev financiranja na več finančno in kadrovsko omejenih skladov pa ne bi prispevala k zagotavljanju zdravil po razumnih cenah, kar bi posledično oslabilo pogajalsko moč Republike Slovenije ter s tem tudi dostopnost do zdravil. Nenazadnje Vlada Republike Slovenije ocenjuje, da bi ustanovitev posebnega sklada za bolnike z redkimi boleznimi pomenila diskriminacijo ene skupine bolnikov napram ostalim bolnikom, ki redkih bolezni nimajo. S tem bi prekršili osnovni načeli zdravstvenega varstva, načelo enake dostopnosti in solidarnosti. Ustanovitev posebnega sklada zahteva razmislek glede organizacijskih vidikov delovanja, kot na primer pravna ureditev postopka odločanja, oblikovanje meril ter vprašanja, povezana z obvladovanjem stroškov.

V gradivu za današnjo sejo je bilo izpostavljeno tudi področje paliativne oskrbe otrok, zato bi na koncu rad podal še nekaj informacij glede tega. Paliativna oskrba otrok v Sloveniji je vzpostavljena poleg paliativne oskrbe otrok z rakom v končnem obdobju življenja, ki se pri nas izvaja že desetletja, je bila paliativna oskrba za vse otroke in mladostnike s težkimi, napredujočimi, neozdravljivimi boleznimi vzpostavljena s strani Pediatrične klinike UKC Ljubljana leta 2019. Na kliniki se zdravijo najtežje bolni otroci, tudi težko bolni, napredujoči, neozdravljivo bolni, z redkimi boleznimi. Na kliniki deluje tim za paliativno oskrbo, ki je sestavljen iz zdravnikov, medicinskih sester, psihologov in socialnega delavca. Ki skupaj z vsemi zdravniki, subspecialisti in drugim zdravstvenim osebjem na Pediatrični kliniki in drugih klinikah UKC Ljubljana zdravstvenim osebjem in sekundarnega, vsemi regionalnimi bolnišnicami in primarnega zdravstvenega nivoja, vključno z razvojnimi ambulantami pripravi načrt nadaljnje oskrbe. Načrt so zajete dodatne dejavnosti, s katerimi se zagotovi želene cilje družine, poveča kvaliteto življenja družine. Navedena so možna poslabšanja, prepoznavanje, preprečevanje in zdravljenje, organizacija celostnih obravnav in telefonski kontakt zdravnika paliativnega tima, na katerega se starši treh teh otrok lahko obrnejo 24/7 dni v letu. Vedno je poskrbljeno za štiri temelje paliativne oskrbe: oskrbo telesnih simptomov, psihološko, socialno in duhovno podporo. Z dokumentom so seznanjeni na vseh mestih zdravstvene oskrbe, kjer bo otrok lahko oskrbovan.

Če torej povzamemo, je za bolnike z redkimi boleznimi v Republiki Sloveniji zelo dobro poskrbljeno, saj bolniki dobijo praktično vse oblike zdravljenja, ki so na voljo, na stroške obveznega zdravstvenega zavarovanja, pri čemer je pomembna odobritev zdravila v Evropski uniji, saj je s tem uradno zagotovljeno, da zdravilo ustreza evropskim standardom kakovosti, varnosti in učinkovitosti. Hvala lepa.